Ląstelių terapija sergant Parkinsono liga

Šiuo metu dar nėra patvirtintos ląstelių terapijos, skirtos smegenų sutrikimams gydyti. Tačiau vykstančiuose klinikiniuose tyrimuose yra keletas gydymo būdų, pavyzdžiui, sergant išsėtine skleroze, motorine neuronas liga, insultas ir kitos sąlygos. Todėl įdomu spėlioti, kuris sutrikimas bus pirmasis, turintis licencijuotą ląstelę terapija—Taria, kad pavyks.

Prognozuoti tokius rezultatus yra neprotinga, tačiau jei būtų pirmoji sėkmė, būtų tam tikra simetrija Parkinsono liga, nes svarbia prasme ląstelių terapija smegenyse prasidėjo nuo Parkinsono ligos Liga.

Ląstelių terapija reiškia ligos ar negalios gydymą įpurškiant pacientui ląstelių preparatą. Dabar neuromokslininkai žino, kad ląstelės gali turėti daugybinį terapinį poveikį pažeistose smegenyse, tačiau pirmosiomis dienomis beveik visas dėmesys buvo skiriamas ląstelių pakeitimui. Dauguma neurodegeneracinių ligų yra ląstelių nykimo pasekmė. Kartais tai yra greita, kaip ir išeminio insulto atveju, kai užsikimšusi kraujagyslė staiga apiplėšia visą smegenų audinio plotą. Kartais tai vyksta lėtai, kaip ir sergant Alzheimerio liga, kai dėl vis dar neaiškių priežasčių per metus tam tikros ląstelės pamažu nyksta. Kiekvienu atveju buvo pasiūlyta, kad jei prarastas ląsteles būtų galima pakeisti, galbūt funkciją būtų galima atkurti.

William Richards Gowers / viešoji nuosavybė

Šaltinis: William Richards Gowers / „Public Domain“

Priežastis, dėl kurios Parkinsonas atrodė gerai, buvo ta, kad pacientams labiausiai nerimą sukėlė patologija - praradimas judėjimo kontrolės - atrodo, kad jis susijęs su tam tikros nervų ląstelių populiacijos praradimu, dopamino vidurinės smegenų ląstelės. Taigi, jei šią specifinę ląstelių populiaciją būtų galima pakeisti, galbūt pacientai galėtų atgauti prarastą funkciją. Ir iš tikrųjų, tai nutinka su eksperimentiniais gyvūnais. Kai šios dopamino ląstelės eksperimentiškai nužudomos žiurkėms, gyvūnai įgyja a judėjimo sutrikimas. Iš dalies tai galima ištaisyti suleidžiant pakaitines ląsteles.

Iš kur tyrėjai gauna pakaitines ląsteles? Tai kūdikių versijos tų dopamino ląstelių, paimtų iš žiurkės embriono. Šios jaunos nervų ląstelės yra suleidžiamos į pažeistą žiurkę ir, be abejo, jos pakeičia ląsteles, kurias pametė žiurkė, ir gyvūno Parkinsono elgesys atsigauna.

Ar tai gali būti naudinga žmonėms? Devintajame dešimtmetyje tai buvo plačiai bandoma, ir nors tai (savotiškai) dirbo, buvo problemų. Lygiavertės ląstelės galėjo būti gaunamos tik iš aborto nutraukusio žmogaus vaisiaus, ir nereikia sakyti, kad kai kuriems žmonėms tai niekada nebus malonu. Tačiau ne tik etiniai, bet ir rimti klinikiniai bei logistiniai klausimai. Nuoseklų ląstelių paruošimą iš abortuotų žmogaus vaisiaus liekanų buvo beveik neįmanoma. Nenuostabu, kai tinkama kontroliuojami klinikiniai tyrimai buvo galutinai pastatytos, rezultatai buvo nenuoseklūs: atrodė, kad kai kuriems pacientams klestėjo, bet kitiems - būklė atrodė blogesnė.

Taigi, kur yra srovė optimizmas atvyko is? Tiesiog, dabar mes turime daug geresnes ląsteles, būtent pluripotentines ląsteles. „Daugiafunkciškumas“ yra pagrindinė sąvoka kamieninių ląstelių biologijoje. Tai reiškia potencialą viską padaryti. Pluipotentinė ląstelė gali generuoti kiekvieno tipo ląsteles. Išsamus aprašymas, kas yra šios ląstelės ir iš kur jos atsirado, turės palaukti kito tinklaraščio paštu, tačiau to pakanka pasakyti, kad tūkstantmečio pabaigoje mokslininkai atrado, kaip juos sukurti iš žmogaus embrionai, ir per dešimtmetį nuo šio atradimo jie buvo pasirengę padaryti juos nuo nulio, pradedant nuo esmės bet kokia kūno ląstelė.

Tai pakeitė Parkinsono ligos terapijos žaidimus ir dar daug ką. Kadangi pluripotentinės ląstelės galėjo gaminti bet ką, tai apėmė dopamino nervų ląsteles. Apsiginklavę jau įgyta patirtimi, metodu, kaip paversti žmogumi kūdikių dopamino ląstelės atsirado gana greitai, ir šios dirbtinai sukurtos žmogaus nervų ląstelės dabar yra arti klinikinių tyrimų Japonija, JAVir Europa.

Klinikiniai tyrimai gali būti sėkmingi arba nesėkmingi, tačiau ląstelių produktas, palyginti su devintuoju dešimtmečiu, yra labai didelis pagerėjo. Panagrinėkime tik vieną to pavyzdį. Devintojo dešimtmečio ląstelės buvo tiesiog išpjaustytos iš nutraukto vaisiaus, atskirtos, sujungtos ir sušvirkštos į paciento smegenis. Toje ląstelių sriuboje buvo ne tik dopamino ląstelės, bet ir ląstelės iš gretimų smegenų kaulų, kraujo ląstelių, smegenų dangalų ir visa kita, kas atsitiko, kad išsisklaidytų nepatogioje skilimo dalyje. Viena komplikacija būtų ta, kad greičiausiai buvo įtrauktos kai kurios imuninės ląstelės, paaštrinančios imuniteto problemą atmetimas, kuris visada ištinka, kai vieno individo (vaisiaus) ląstelės yra suleidžiamos kitam pacientas). Panašiai, jei į mišinį būtų įtrauktos kai kurios netinkamo tipo nervų ląstelės, jos galėtų pagilinti judėjimo sutrikimą.

Per tą laiką biologai tiksliai dirbo genetinis kelias kuri generuoja šio tipo dopamino ląsteles iš vaisiaus smegenų. Tai reiškia, kad mes dabar suprantame ką genai įjungti ir kokia seka, kad būtų sukurtos smegenų vidurinės smegenų dopamino nervinės ląstelės, pradedant iš pluripotentinės ląstelės. Galiausiai galime pradėti galvoti apie šių ląstelių generavimą kaip apibrėžtą gamybos procesą, kurį būtų galima pakartoti tiksliai ir tiksliai. Dabar tinkamos kontroliuojamos studijos tampa realia galimybe. Mes galime paklausti, kiek ląstelių yra optimalios, kur tiksliai jos turėtų patekti ir kiek injekcijų reikia skirti vienam gydymui?

Kamieninių ląstelių terapija ne kartą buvo ant veido ir ji gali tai padaryti dar kartą. Tačiau yra tikra viltis, kad dabar įmanoma Parkinsono ligos progresas.